Лекарства для лечения редких заболеваний разрабатывают ученые университета «Сириус» близ Сочи. Работа идет над созданием уникальных генотерапевтических препаратов для лечения редких наследственных заболеваний.
Эти болезни связаны с мутациями ДНК, которые передаются из поколения в поколение и провоцируют нарушения жизненно важных функций организма, приводящие к инвалидности и даже гибели ребенка еще в раннем возрасте. В России орфанными заболеваниями считаются те, что регистрируются с частотой меньше чем один случай на десять тысяч человек. И хотя каждая из подобных болезней в отдельности встречается крайне редко, совокупно за счет большого количества разнообразных генетических синдромов наследственным заболеваниям в той или иной форме подвержено порядка десяти процентов населения.
— Подавляющее большинство препаратов для лечения подобных заболеваний в России зарубежные,— отмечает директор Научного центра трансляционной медицины университета «Сириус» Роман Иванов. — В стране есть лишь единичные компании, производящие аналоги орфанных препаратов.
Уже сегодня в университете «Сириус», в Научном центре трансляционной медицины, разрабатываются генотерапевтические препараты. В рамках сотрудничества с биотехнологическими компаниями ведется проект по разработке препарата для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Лекарство разработано резидентом ИНТЦ «Сириус» — компанией «Марлин Биотех» — и лицензировано «Генериумом». Ученые университета «Сириус» выполнили разработку технологии производства генотерапевтического препарата и методов контроля его качества. Этот алгоритм взаимодействия, подтвердивший свою эффективность, может быть тиражирован при разработке лекарств для других орфанных заболеваний.
Подготовила Ирина СИЗОВА
Реклама
